研究进展

01  CDE发布《药物临床试验不良事件相关性评价技术指导原则（试行）》

2024年6月14日，CDE发布《药物临床试验不良事件相关性评价技术指导原则（试行）》，该文件自发布之日起施行。本指导原则制定的目的是在国内外相关研究基础上，进一步规范我国药物临床试验中不良事件与试验药物相关性评价方法与标准，为药物临床试验申办者、研究者、监管机构及其他相关人员开展药物临床试验中不良反应的监测、识别、评估与控制相关工作提供参考，以更好地践行临床试验风险最小化，保护受试者安全。

信息来源于CDE官网

02  CDE建议将细胞和基因治疗产品纳入先进治疗药品范围

近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）在《中国食品药品监管》上最新发文，深入探讨了我国先进治疗药品（ATMP）的范围和分类。CDE建议将细胞和基因治疗产品纳入先进治疗药品（ATMP）范围，这一建议是基于细胞和基因治疗产品在生物医药领域的快速发展和巨大潜力。

信息来源于CDE官网

03  国务院办公厅关于印发《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》的通知

2024年6月6日，国务院办公厅印发《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》。任务提出，制定关于全链条支持创新药发展的指导性文件；加快创新药、罕见病治疗药品、临床急需药品等以及创新医疗器械、疫情防控药械审评审批；加大创新药临床综合评价力度，促进新药加快合理应用；推动商业健康保险产品扩大创新药支付范围。选择部分地区开展试点，探索推进商业健康保险就医费用线上快速结算；整合医疗医药数据要素资源，围绕创新药等重点领域建设成果转化交易服务平台。

信息来源于国务院官网

04  CDE发布《临床试验期间生物制品药学研究和变更技术指导原则（试行）》

为规范临床试验期间生物制品药学研究和变更，满足不同阶段临床试验用样品的基本要求，加快生物制品临床试验及上市进程，促进生物制品全生命周期管理，根据《中华人民共和国药品管理法》、《中华人民共和国疫苗管理法》、《药品注册管理办法》和《药品上市后变更管理办法（试行）》，药审中心组织制定了《临床试验期间生物制品药学研究和变更技术指导原则（试行）》。自发布之日2024年6月14日起施行。

信息来源于CDE官网

05  CDE征求《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（征求意见稿）》意见

为鼓励创新，进一步指导我国细胞治疗产品临床药理学研究，提供可参考的技术标准，药品审评中心组织起草了《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（征求意见稿）》。征求意见时限为自发布之日2024年6月25日起一个月。

这一指导原则的制定旨在推动细胞治疗产品的科学化、规范化和标准化发展，为其安全、有效的临床应用奠定基础。

信息来源于CDE官网

06  国务院办公厅关于印发《促进创业投资高质量发展的若干政策措施》的通知

《促进创业投资高质量发展的若干政策措施》围绕创业投资“募投管退”全链条，进一步完善政策环境和管理制度，积极支持创业投资做大做强，充分发挥创业投资支持科技创新的重要作用。《政策措施》明确5方面重点举措，包括培育多元化创业投资主体、多渠道拓宽创业投资资金来源、加强创业投资政府引导和差异化监管、健全创业投资退出机制、优化创业投资市场环境。

信息来源于国务院官网

行业动向

01  拜耳帕金森病细胞疗法获FDA再生医学先进疗法认定

拜耳和其子公司BlueRock Therapeutics LP近日宣布，他们的研究性细胞疗法bemdaneprocel，用于治疗帕金森病，已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）的再生医学先进疗法（RMAT）认定。

这项治疗帕金森病的细胞疗法在I期临床试验中表现出良好的耐受性，并且在停止免疫抑制治疗12个月后，观察到移植的细胞存活并成功植入大脑。本次通过获得RMAT认定，该疗法将受益于FDA提供的快速开发审查、开发规划指导以及加速批准和满足批准后要求的机会。

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02  礼来阿尔茨海默病疗法获FDA咨询委员会11：0支持

礼来（Eli Lilly and Company）的阿尔茨海默病（AD）抗体疗法donanemab获得了美国FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会（PCNS）的一致支持，以11比0的投票结果认定其治疗早期症状性阿尔茨海默病患者的益处大于风险。

该疗法通过靶向淀粉样蛋白亚型N3pG，能够特异性地与大脑中的淀粉样斑块结合并促进其清除。基于其3期研究的结果，donanemab在改善患者认知和功能方面显示出显著的效果。虽然FDA不必遵循咨询委员会的建议，但这一积极的投票结果增加了donanemab获得批准的可能性。这对阿尔茨海默病领域和患者都是一次积极的进展，为更多患者提供有效且安全的治疗带来了希望。

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03  Aurion Biotech现货型细胞疗法获FDA双重认定

Aurion Biotech宣布其现货型细胞疗法AURN001获得美国FDA的突破性疗法认定（BTD）和再生医学先进疗法（RMAT）认定，成为首个同时获得BTD和RMAT认定的同种异体细胞疗法。该疗法用于治疗角膜内皮疾病继发的角膜水肿，该疾病是一种严重影响视力的衰弱性疾病，全球数百万人受影响。

AURN001是一种将同种异体人角膜内皮细胞（neltependocel）和Rho相关蛋白激酶（ROCK）抑制剂Y-27632组合而成的一次性前房注射细胞疗法与药物。该疗法获得FDA的双重认定，主要基于角膜内皮疾病患者尚未满足的医疗需求以及FDA对AURN001相关临床数据的审评，这些数据包括多项临床试验，并对受试者进行至少12个月的随访。Aurion最近宣布已完成在美国和加拿大进行的1/2期CLARA试验的招募和患者给药。CLARA临床试验是一项前瞻性、多中心、随机、双盲、平行臂细胞剂量范围研究，旨在评估因角膜内皮功能障碍导致角膜水肿的患者中，不同剂量的neltependocel与Y-27632联合使用的效果。已有97名受试者在美国和加拿大的试验中心进行了随机分组。CLARA试验的目标是评估AURN001治疗角膜内皮功能障碍导致的角膜水肿的安全性、耐受性和有效性，主要观察指标是在6个月时视力恢复3行的受试者所占的百分比。

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04  Vertex Pharmaceuticals细胞疗法治疗糖尿病Ⅰ/Ⅱ期临床数据亮眼

在美国糖尿病协会第84届科学会议上，Vertex Pharmaceuticals宣布其用于治疗1型糖尿病（T1D）的细胞疗法VX-880在Ⅰ/Ⅱ期临床试验中显示积极结果。

该疗法通过干细胞衍生的胰岛细胞治疗T1D患者，特别是伴有严重低血糖事件和低血糖意识障碍的患者。试验结果显示，接受全剂量单次输注的12名患者在90天时成功移植胰岛细胞，并产生对葡萄糖的反应。超过70%的时间内，血糖值处于正常范围，其中11位患者减少了外源性胰岛素的使用或完全停用。3名至少随访一年的患者达到主要终点，即在HbA1c水平低于7.0%的情况下消除严重低血糖事件，并成功实现不再需要外源性胰岛素治疗的次要终点。VX-880的临床试验安全性良好，无与疗法相关的严重不良事件。基于这些积极数据，临床试验已扩大至招募约37名参与者。

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05  细胞疗法用于治疗耐药性内侧颞叶癫痫（MTLE）获FDA再生医学先进疗法认定

Neurona Therapeutics宣布，美国FDA已正式认定其主要候选细胞疗法NRTX-1001为再生医学先进疗法（RMAT），旨在治疗耐药性内侧颞叶癫痫（MTLE）患者。

NRTX-1001是一种由人类多能干细胞衍生的再生细胞疗法，通过分泌抑制性神经递质γ-氨基丁酸（GABA）的中间神经元，修复过度兴奋的神经网络。目前，NRTX-1001正在进行两项开放标签的1/2期临床试验，评估其在耐药性单侧内侧MTLE和耐药性双侧MTLE中的安全性和有效性。

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研究进展

01 Science I 人脑3D“全景地图”揭密阿尔茨海默病相关脑组织病理特征

近日，来自美国麻省理工大学的研究团队在《Science》上发表了题为《Integrated platform for multiscale molecular imaging and phenotyping of the human brain》的研究论文。

研究团队将机械、化学和计算工具完美结合建立新的研究平台，在多个尺度上对人脑半球完整成像，颗粒度更加精细，能够在一个完整的大脑半球样本中同时捕捉蛋白质表达、细胞形态、神经投射，甚至是单个突触。并对两个阿尔茨海默氏病患者的大脑进行了研究。该研究将推进人类对大脑功能和疾病机制的理解，从而促进新疗法的开发。

原味链接：https://doi.org/10.1126/science.adh9979

02 Cell I CRISPR筛选找到干细胞移植治疗帕金森病失败的关键解决靶点

近日，来自美国纪念斯隆·凯特琳癌症中心的研究团队在《Cell》上发表了题为《TNF-NF-κB-p53 axis restricts in vivo survival of hPSC-derived dopamine neurons》的研究论文。

研究团队通过CRISPR技术发现p53是限制多巴胺神经元存活的关键，并描述了细胞移植后p53诱导、宿主反应和多巴胺神经元死亡的时间动力学。转录组学分析显示，肿瘤坏死因子α（TNF-α）介导的NF-κB激活是p53诱导的上游调节因子，使用已获得FDA批准上市的TNF-α单抗（阿达木单抗）来阻断TNF-α，能够挽救移植后的多巴胺神经元存活，并有效恢复帕金森病小鼠模型的运动功能。该研究为帕金森病的细胞疗法提供了一个新的治疗思路。

原文链接：https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(24)00575-0