监管趋势

01  FDA发布政策程序手册详述ICH Q12 中既定条件的实施

美国 FDA 于2024年10月16日发布了政策和程序手册《MAPP 5018.3 Implementation of Established Conditions as Described in ICH O12》，帮助药品审评与研究中心(CDER)药品质量办公室(OPQ)员工对拟定的既定条件(established conditions，Ec)和相关报告类别进行评价。

信息来源于FDA官网

02  NMPA发布《生物制品分段生产试点工作方案》

2024年10月22日，国家药品监督管理局正式推出了《生物制品分段生产试点工作方案》。该试点自方案印发之日起实施，至2026年12月31日结束。这一政策的实施，旨在满足生物医药产业高质量发展的需求，同时进一步优化资源配置，提升生物制品的生产效率与质量控制水平。

生物制品分段生产的试点将帮助企业更有效地管理每个生产环节的质量，并通过专业化分工和资源优化配置，显著提高生产效率。此外，随着审评审批流程的简化，创新生物制品的上市时间也将大幅缩短。这一系列措施预计将推动我国生物制品行业的健康发展，为企业创造更广阔的市场机遇。

信息来源于NMPA官网

03  CDE发布《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则》征求意见稿

为科学指导和规范罕见病药物的临床药理学研究与评价，促进罕见病药物的研发，药品审评中心（CDE）组织起草了《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则（征求意见稿）》。征求意见时限为自发布之日2024年10月12日起一个月。

信息来源于CDE官网

04  CDE发布通知：创新药及部分品种申报上市，可提供受理靠前服务

2024年10月24日，药品审评中心（CDE）发布通知， 为进一步鼓励药物研发创新，促进生物医药产业高质量发展，加快新药好药上市，经请示国家药品监督管理局同意，2024年11月1日起，对创新药以及经沟通交流确认可纳入优先审评审批程序和附条件批准程序的品种上市许可申请提供受理靠前服务。

信息来源于CDE官网

05  CDE关于发布《可复制型慢病毒检测共性问题与技术要求》的通告

为提高企业研发和申报的规范性、建立科学规范的审评体系、加快国内细胞和基因治疗产品的高质量发展，药审中心对细胞和基因治疗产品中可复制型慢病毒检测共性问题进行整理，组织制定了《可复制型慢病毒检测共性问题与技术要求》，经国家药品监督管理局审查同意，2024年10月28日予以发布，自发布之日起施行。

信息来源于CDE官网

行业动向

01  拜耳Bemdaneprocel细胞疗法在治疗帕金森病研究中展现积极效果

拜耳旗下的BlueRock Therapeutics公司宣布，其用于治疗帕金森病的试验性细胞疗法Bemdaneprocel在为期24个月的研究中显示出积极数据。在一项多地点、多中心、非随机、开放标签、非对照的研究中，12名帕金森病患者接受了Bemdaneprocel细胞在双侧连合后壳核的移植，随后进行了为期一年的免疫抑制治疗。

最新数据显示，所有参与者在高剂量和低剂量组中的安全性良好，且运动症状的相关次要临床终点表现出积极趋势，尤其是高剂量组的效果更为显著。患者对Bemdaneprocel的耐受性良好，未报告与治疗相关的不良事件，移植细胞在停止免疫抑制治疗后仍持续存活。这些结果表明，Bemdaneprocel可能为帕金森病患者提供持续的运动功能改善。

信息来源于网络

02  中国首个“渐冻症”精准治疗药物凯盛迪™获批上市

2024年10月8日，渤健中国宣布其反义寡核苷酸新药托夫生注射液（商品名：凯盛迪™）已获得中国国家药品监督管理局的附条件批准，用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者。凯盛迪™成为中国首个获批的ALS精准治疗药物，标志着我国在ALS治疗领域的重大进展。

ALS是一种常见的运动神经元病，通常导致患者肌肉无力和萎缩，存活时间一般为3-5年。SOD1基因突变引起的ALS约占所有ALS病例的2%，属于超罕疾病，患者应尽早进行基因检测以确保精准诊断和治疗。凯盛迪™是一种通过减少SOD1蛋白合成，减轻运动神经元损伤，从而减缓疾病进展的反义寡核苷酸（ASO）药物，为ALS患者带来了新的治疗选择。

信息来源于网络

03  艾伯维Vyalev帕金森病疗法获FDA批准

艾伯维（AbbVie）近日宣布，其治疗晚期帕金森病（PD）的新药Vyalev（foscarbidopa和foslevodopa）已获得美国FDA批准，成为FDA批准的首款基于左旋多巴的皮下24小时持续输注疗法。

该批准基于一项为期12周的关键性3期临床试验，结果显示Vyalev在改善患者运动能力波动方面表现优越，治疗组的运动症状控制较佳时间增加了2.72小时，活性对照组这一数值为0.97小时（p=0.0083）。此外，伴随进行的52周开放标签研究评估了Vyalev的长期安全性和有效性。研究还显示，Vyalev的大部分不良反应为轻度至中度，最常见的（发生率≥10%且高于活性对照组）包括注射部位反应、幻觉和运动障碍（dyskinesia）。Vyalev作为左旋多巴和卡比多巴的前体药物，能够通过皮下泵持续输注，确保药物在体内的稳定浓度，为全球超过1000万名帕金森病患者提供了新的治疗方案。

信息来源于网络

研究进展

01  Communications biology | 日本慈恵会医科大学利用iPSC技术成功培育人猪嵌合肾类器官

近日，来自日本慈恵会医科大学横尾隆教授团队在Nature子刊Communications Biology上发表了题为《Generation of human-pig chimeric renal organoids using iPSC technology》的研究论文。研究团队通过对现有培养系统进行调整，使含有人、猪两种细胞的嵌合肾脏类器官表现出早期肾脏发育的特征。虽然进一步使嵌合体肾脏类器官获得肾功能，仍然是一个巨大的挑战，但此研究为人源化异种肾脏制造研究奠定了重要基础。

原文链接：https://www.nature.com/articles/s42003-024-06986-w

02  Alzheimer's & Dementia | 凯斯西储大学研究：Ozempic或能有效降低2型糖尿病患者阿尔茨海默病确诊风险

近日，来自美国凯斯西储大学的研究团队在Alzheimer's & Dementia上发表了题为《Associations of semaglutide with first-time diagnosis of Alzheimer's disease in patients with type 2 diabetes: Target trial emulation using nationwide real-world data in the US》的研究论文。研究团队发现与其他糖尿病药物相比，诺和诺德（Novo Nordisk）所开发的Ozempic（semaglutide，司美格鲁肽）与2型糖尿病（T2DM）患者确诊为阿尔茨海默病（AD）风险降低40%-70%相关。诺和诺德已启动两项3期临床试验，在早期阿尔茨海默病患者中评估Ozempic与安慰剂相比的疗效和安全性。

原文链接：https://dol.org/.10.1002/alz.14313