监管趋势

01  CDE公开征求ICH《M15：模型引导的药物研发一般原则》指导原则草案意见

ICH《M15:模型引导的药物研发一般原则》指导原则现进入第3阶段区域公开征求意见阶段。按照ICH相关章程要求，ICH的监管机构成员需收集本地区关于第2b阶段指导原则草案的意见并反馈ICH。2024年12月6日该指导原则内容及中文译文向社会公开征求意见。截止时间为2025年2月15日。

信息来源于CDE官网

02  CDE发布《新药全球同步研发中基于多区域临床试验数据进行获益风险评估的指导原则（征求意见稿）》

为进一步鼓励新药全球同步研发、同步申报、同步审评和同步上市，在《E17：多区域临床试验计划与设计的一般原则》的基础上，明确基于全球新药研发临床试验数据在中国申请注册上市时进行获益-风险评估的具体技术要求，药审中心（CDE）起草了《新药全球同步研发中基于多区域临床试验数据进行获益风险评估的指导原则（征求意见稿）》，2024年12月13日在中心网站予以公示，以广泛听取各界意见和建议。征求意见时限为自发布之日起2个月。

信息来源于CDE官网

03  FDA 成立真实世界证据创新中心（CCRI）

美国食品药品监督管理局（FDA）于2024年12月12日宣布成立药品审评和研究中心（CDER）真实世界证据创新中心（CCRI），旨在协调和推动真实世界数据（RWD）及真实世界证据（RWE）在监管决策中的应用。

FDA指出，过去几十年中，支持药物开发的数据量和复杂性显著增加。随着计算能力的提升以及流行病学和统计学方法的进步，这一变化正在重塑药物的开发、生产和使用方式。

根据2021年11月在《临床药理学与治疗学》上发表的一项研究显示，包含RWE研究的新药和生物制品的批准比例从2019年的75%（51个批准中有38个）上升至2021年的90%（59个批准中有53个），并在2021年上半年进一步提升至96%（26个批准中有25个）。

FDA将患者健康数据（例如来自患者登记和医疗索赔的信息）视为RWD，这些数据有助于生成RWE，从而为医疗产品的安全性和有效性提供重要见解。

信息来源于FDA官网

04  CDE发布《治疗用生物制品申报临床试验申请模块2.3药学资料撰写要求（征求意见稿）》

近年来，生物制品申报数量与日剧增，尤其是临床试验申报数量占比较大。为了更好地服务申请人，指导临床试验申报资料中药学研究相关内容的撰写，提高申报资料质量，药审中心（CDE）结合审评工作实践，起草了《治疗用生物制品申报临床试验申请模块2.3药学资料撰写要求（征求意见稿）》。征求意见时限为自发布之日2024年12月16日起一个月。

信息来源于CDE官网

05  CDE发布《药物临床试验样本量估计指导原则（试行）》

‌为指导申办者在药物临床研发过程中进行科学合理的样本量估计，药审中心（CDE）组织制定了《药物临床试验样本量估计指导原则（试行）》。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，2024年12月23日予以发布，自发布之日起施行。

信息来源于CDE官网

06  CDE发布《模型引导的创新药物剂量探索和优化技术指导原则》

为推动创新药物高质量发展，进一步指导我国创新药物临床试验阶段剂量探索和优化，药审中心（CDE）组织制定了《模型引导的创新药物剂量探索和优化技术指导原则》。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，2024年12月23日予以发布，自发布之日起施行。

信息来源于CDE官网

07  FDA 发布指南草案解决临床研究中的方案偏差问题

美国食品药品监督管理局（FDA）于2024年12月26日发布了《药品、生物制品和器械的临床研究中的方案偏差》指南草案，旨在帮助申办人、临床研究人员和伦理委员会（IRB）明确、识别和报告临床研究中的方案偏差。

该指南强调，临床研究方案是研究设计的核心文件，它直接或间接参考相关的研究计划，详细记录研究的目标、目标人群、计划程序、研究产品管理、数据采集方法、监测和监督计划，以及统计分析方案。在实际执行临床研究的过程中，可能会出现与方案中所描述的具体内容不一致的情况。
通过这一指南，FDA希望提高临床研究的透明度和合规性，确保研究结果的可靠性和有效性。

信息来源于FDA官网

行业动向

01  首个用于治疗儿童患者SR-aGVHD的“现货型”细胞疗法获批上市

美国FDA近日批准Mesoblast公司开发的Ryoncil（remestemcel）上市，此产品成为首个获批用于治疗2个月及以上儿童患者类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）的间充质基质细胞（MSC）疗法。

SR-aGVHD是一种严重的并发症，通常在同种异体造血干细胞移植后发生。Ryoncil通过抑制T细胞增殖及下调促炎细胞因子来调节T细胞介导的炎症反应，其安全性和疗效在一项涉及54名儿童患者的研究中得到验证。结果显示，30%的参与者在28天内实现完全缓解，41%实现部分缓解。最常见的不良反应包括感染、发热和出血等。

信息来源于网络

02  百时美施贵宝签署超13亿美元协议囊获阿尔茨海默病疗法

BioArctic公司宣布与百时美施贵宝公司签署全球独家许可协议，涉及其开发的靶向焦谷氨酸修饰β淀粉样蛋白（PyroGlu-Aβ）的抗体项目，包括BAN1503和BAN2803。

BAN2803采用了BioArctic公司的BrainTransporter技术旨在解决抗体和酶等生物制品在脑部吸收因血脑屏障的存在而受到严重限制，主要是由于其分子体积较大。该技术利用转铁蛋白受体（TfR），促进药物跨越血脑屏障以优化在大脑中的递送。根据协议，BioArctic将获得1亿美元的预付款及高达12.5亿美元的里程碑付款。该项目旨在靶向导致阿尔茨海默病症状的PyroGlu-Aβ聚集体。百时美施贵宝将负责全球范围内的开发和商业化，BioArctic将保留这些产品在北欧地区共同商业化的选择权。

信息来源于网络

研究进展

01  全球首例：iPS细胞体外受精技术孕育的婴儿出生

近日美国纽约细胞科技公司Gameto, Inc.公布了一项名为Fertilo 的辅助生殖技术。该技术利用诱导多能干细胞帮助胚胎在体外成熟，并成功产下首例通过Fertilo 技术受孕的婴儿。

Gameto 的研究人员表示Fertilo细胞疗法不依赖激素注射来使卵子成熟，而是利用源自人类诱导多能干细胞 (iPSC) 的卵巢支持细胞 (OSC)，并利用它们帮助未成熟卵子在实验室的试管中成熟。该技术克服了传统体外受精的主要挑战，例如治疗周期长、副作用大以及精神和身体压力大。

信息来源于网络