监管趋势

01  《全链条支持创新药发展实施方案》通过，利好细胞与基因疗法行业

据新华社报道，2024年7月5日国务院总理李强主持召开国务院常务会议，审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》。会议指出，发展创新药关系医药产业发展，关系人民健康福祉。要全链条强化政策保障，统筹用好价格管理、医保支付、商业保险、药品配备使用、投融资等政策，优化审评审批和医疗机构考核机制，合力助推创新药突破发展。要调动各方面科技创新资源，强化新药创制基础研究，夯实我国创新药发展根基。

《全链条支持创新药发展实施方案》旨在从政策、资金、技术和监管等多个方面全方位支持创新药物的研发和产业化。该方案特别关注细胞与基因疗法这一前沿领域，强调通过优化监管流程、加大财政支持和提升技术平台能力等措施，加速这些疗法的临床研究和市场准入。

信息来源于新华社

02  科技部发布《人类基因组编辑研究伦理指引》

2024 年 7 月 8 日，中华人民共和国科技部发布《人类基因组编辑研究伦理指引》，旨在规范人类基因组编辑研究行为，促进人类基因组编辑研究健康发展，其由国家科技伦理委员会医学伦理分委员会研究编制，供相关科研机构和科研人员参考使用。

信息来源于科技部官网

03  CFDI公开征求《细胞治疗产品生产现场检查指南（公开征求意见稿）》意见

2024年7月12日，国家药品监督管理局食品药品审核查验中心（CFDI）官网发文公开征求《细胞治疗产品生产现场检查指南（征求意见稿）》。公告指出，为加强细胞治疗产品的生产质量管理，指导检查员开展细胞治疗产品生产环节现场检查工作，国家药监局核查中心组织起草了这一征求意见稿。征求意见的截止日期为2024年7月29日。

信息来源于CFDI官网

04  FDA推出细胞和基因疗法现场参观项目

2024年7月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）推出了一项新计划，名为细胞和基因疗法互动现场参观项目，以促进监管机构与行业的互动和学习。这一项目由FDA生物制品审评和研究中心（CBER）治疗产品办公室（OTP）主导，邀请细胞和基因治疗制造商在8月14日前自愿参加。

根据FDA发布的公告，该项目会让CBER项目经理和审评人员深入了解生物技术制造业的运营，提升其审评技能。项目的主要目标是让FDA工作人员“亲身体验”该行业的产品开发流程，同时建立一个与行业代表分享项目管理最佳实践的交流平台。

在项目实施期间，参与的OTP监管项目经理和审评人员将参观生产现场，观察运营操作、生物制品生产和包装设施，以及病理学和毒理学实验室等。此外，双方将共同参与研讨会，讨论生物产品开发中的关键问题，包括发现、非临床和临床评估、上市后活动和监管提交等。

FDA特别强调，这一互动式现场参观项目并不是为了检查、评价、判断或履行监管职能，而是为了增强双方的理解和合作。所有与项目相关的差旅费用将由OTP承担，具体场地选择将视FDA的可用资金和资源而定。

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行业动向

01  FDA批准礼来阿尔茨海默病疗法

2024年7月2日，美国FDA批准了礼来公司的Kisunla(donanemab),用于治疗出现早期症状的阿尔茨海默病(AD)患者。这些患者包括轻度认知障碍(MCI)患者和轻度痴呆阶段的AD患者,且确认存在淀粉样蛋白病理。Kisunla是首个有证据表明在淀粉样斑块清除后可停止治疗的淀粉样斑块靶向疗法,预计可降低治疗成本并减少输液次数。

该批准是基于TRAILBLAZER-ALZ 2试验结果,数据显示donanemab可显著减缓具有AD早期症状患者的认知与功能下降,尤其是75岁以下和处于疾病最早阶段的患者获益更大。此外,donanemab能显著降低淀粉样斑块水平,18个月时平均减少84%。当达到预定的斑块清除标准时,患者即可停止使用donanemab。安全性方面,ARIA发生率与前期试验相似。总体而言,donanemab为AD早期患者提供了一种新的靶向性治疗选择,可能有助于减缓认知功能下降和延缓疾病进展。

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02  S.BIOMEDICS公司帕金森病细胞疗法TED-A9临床试验取得积极进展

2024年7月9日，S.BIOMEDICS公司宣布其开发的细胞疗法TED-A9在针对帕金森病的1/2期临床试验中取得良好数据效果。TED-A9是一种源自人类胚胎干细胞（hESC）的中脑多巴胺能祖细胞疗法。

首批3名接受低剂量（315万细胞）TED-A9治疗的患者在一年随访中显示了良好的安全性和有效性。核磁共振成像（MRI）和CT扫描结果表明未出现相关术后不良反应。

在疗效方面，MDS-帕金森病统一评定量表（MDS-UPDRS）第III部分评估显示，患者平均得分从基线的61.7分下降到一年后的49.0分，改善了12.7分，表明运动能力显著提升。此外，多巴胺转运蛋白（DAT）脑成像显示相关蛋白水平增加，暗示多巴胺神经元可能已成功定植。

TED-A9通过对hESC进行小分子化合物处理而生成，采用外科手术将细胞移植到患者大脑壳核的三个节段。S.BIOMEDICS公司认为，这些移植的细胞将成熟为多巴胺能神经元，为帕金森病患者提供所缺乏的多巴胺，有望恢复患者的运动功能。

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03  拜耳AAV基因疗法治疗帕金森病获快速通道资格

2024年7月11日，拜耳集团及其子公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）宣布，其用于治疗中度帕金森病的在研基因疗法AB-1005取得重要进展。美国食品药品监督管理局（FDA）授予AB-1005快速通道资格，英国药品与保健品管理局（MHRA）则给予其创新通行证认定。

AB-1005是一种基于AAV2载体的基因疗法，包含编码人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）的转基因。今年早些时候，AB-1005的18个月1b期临床试验达到主要终点，证实了其一次性双侧壳核给药的安全性。

AskBio公司中枢神经系统基因疗法临床开发副总裁Amber Van Laar博士强调，通过核磁共振成像监测药物递送是一项重大技术突破，有助于精准给药和证明临床效果。

FDA的快速通道资格旨在加速开发和审查治疗严重疾病的新疗法，而MHRA的创新通行证认定则是英国创新许可与准入通道的起点，两者目标都是让重要的新疗法更快惠及患者。

帕金森病是一种严重的神经退行性疾病，全球患者超过1000万，目前尚无法治愈。AB-1005的开发为患者带来了新的希望。这项创新疗法的进展不仅展示了基因疗法在神经退行性疾病治疗中的潜力，也反映了监管机构对加速开发突破性治疗方案的支持。

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04  BrainStorm渐冻症干细胞疗法再开3b期临床

BrainStorm正在尝试再次获得足够的支持,以推进其候选治疗渐冻症(ALS)的产品NurOwn上市。NurOwn是一种利用患者自身骨髓来源的间充质干细胞,在体外诱导分化出能分泌神经营养因子的细胞,然后回输到患者体内的细胞疗法。2023年9月,FDA的咨询委员会以17:1的投票反对NurOwn上市,主要原因是缺乏实质性的疗效证据和制造信息不足。BrainStorm随后撤回了NurOwn的上市申请。

但是,有分析显示NurOwn在病情较轻的ALS患者中可能产生临床意义的疗效。因此,BrainStorm计划与FDA商定了一项新的3b期临床试验方案,预计将于2024年底启动。主要终点是评估NurOwn对改善ALSFRS-R评分和延长生存期的作用,并特别关注包括更多种族群体的患者多样性。如果这项3b期试验取得预期的积极结果,BrainStorm将有望实现NurOwn的上市。

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