监管趋势

01  国家药监局发布《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》

2024年7月31日，中国国家药监局（NMPA）正式发布了《国家药监局关于印发优化创新药临床试验审评审批试点工作方案的通知》。为落实党中央、国务院关于加快发展新质生产力的工作部署，持续深化药品审评审批制度改革，提升药品审评审批效能，支持创新药研发，国家药监局决定开展优化创新药临床试验审评审批改革试点，特制定本工作方案。

方案目标在于优化创新药临床试验审评审批机制，强化药物临床试验申请人主体责任，提升药物临床试验相关方对创新药临床试验的风险识别和管理能力，探索建立全面提升药物临床试验质量和效率的工作制度和机制，实现30个工作日内完成创新药临床试验申请审评审批，缩短药物临床试验启动用时。

信息来源于国家药监局

02  北京药监局核发全国第一张干细胞《药品生产许可证》

2024年8月13日上午，北京市药品监管半年工作会议召开，北京市药监局深入落实市委市政府决策部署，把深化改革、强化监管和促进发展相统一，持续筑牢药品安全底线，加速推动创新药械研发上市，不断提升服务发展能力，各项工作进展顺利、卓有成效。

加强“两品一械”监管，药品监督抽验合格率持续保持99%以上；第三类创新医疗器械和人工智能医疗器械累计获批数量全国第一；在全国率先开展药品补充申请审评审批程序改革试点，11个临床试验机构成为第一批试点；与市卫健委密切配合，大力推进建立临床急需进口药械审批绿色通道；会同市卫健委、市医保局推动在天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区推动由“人等药”向“药等人”的转变；借助“三医”协同优势，加快推进“药品全生命周期管理系统”建设，实现6个领域从“纯现场检查”到“现场+非现场”相结合的转换；核发全国第一张干细胞《药品生产许可证》；优化多色号多香型进口化妆品备案落地实施，6个进口产品完成备案，有效缩短备案时间3周；牵头7省市完成“药品领域行政处罚裁量适用规则和免罚清单”研究；成功举办京津冀药品监管区域协作联席会议，加快培育发展区域医药产业新质生产力。

信息来源于北京药监局官网

行业动向

01  同种异体间充质干细胞疗法改善TBI获批上市

SanBio近日宣布，其开发的“AKUUGO颅内植入悬浮液” 以下简称“AKUUGO”）在日本获得有条件上市批准，旨在改善由创伤性脑损伤（TBI）引起的慢性运动瘫痪。AKUUGO是全球首款获批用于该适应症的同种异体细胞治疗药物，标志着再生医学领域的重要突破。

TBI通常由交通事故或跌倒等外力造成，导致颅骨内脑组织损伤，患者可能面临长期甚至终身的运动瘫痪。AKUUGO通过采集健康捐赠者的骨髓间充质干细胞并进行基因修饰，从而促进受损脑组织的修复与再生。该疗法释放关键生长因子FGF-2等，激活神经细胞的再生潜能，同时具备神经保护和免疫调节的双重作用，满足了这一领域迫切的医疗需求。

信息来源于网络

02  Heartseed干细胞公司东京上市，首发管线“心脏球体”治疗心脏病

近日，日本再生医学公司Heartseed在东京证券交易所（TSE）成功上市，上市当日市值达到347.55亿日元（约合16.46亿人民币）。Heartseed专注于利用诱导多能干细胞（iPSC）技术开发针对严重心力衰竭的创新疗法，特别是其心脏肌肉再生疗法“再肌肉化”（Remuscularization），旨在通过注射再生的心肌细胞来修复受损心脏。其首发管线HS-001是由高纯度iPSC衍生的心室心肌细胞球体组成，被称为“心脏球体”，具有降低畸胎瘤形成和心律失常风险的技术优势。

心血管疾病是全球死亡的主要原因之一，在发达国家尤为普遍。心肌梗塞，俗称“心脏病发作”，呈上升趋势，每年导致大量死亡。且鉴于全心脏移植费用昂贵且难以获得供体，替代疗法因而受到医学界的高度关注。Heartseed的“心脏球体”疗法提供了从根本上改变当下心衰的治疗方式，通过向受损心脏区域注射由iPSC衍生的心肌细胞球体，这些细胞能够在心脏中再生成肌肉组织，恢复受损心脏的功能。2024年5月份，HS-001已进入名为LAPiS的1/2期临床试验，早期结果显示其在安全性和有效性方面表现良好。此外，Heartseed早在2021年就与诺和诺德达成全球独家合作协议，后者获得HS-001在日本以外的开发和商业化权利。这些突破为心脏病患者带来了新的希望，标志着心脏再生医学的新时代。

信息来源于网络

研究进展

01  Cell Reports I “渐冻症”治疗新靶点：瞄准两个蛋白可缓解神经退行性病变

近日来自德国科隆大学的研究团队在Cell子刊Cell Reports上发表了题为《ALS-FUS mutations cause abnormal PARylation and histone H1.2 interaction, leading to pathological changes》的论文。研究人员发现FUSP525L与PARP1酶的相互作用增加可以促进多聚ADP核糖基化以及FUS与组蛋白H1.2的结合。在线虫ALS模型实验中，研究人员在降低PARP1和H1.2蛋白的表达后发现线虫的神经退行性变化得到改善。而反过来增加两种蛋白的表达，线虫ALS相关症状就会迅速恶化。这些结果也暗示着，通过靶向PARP1和H1.2，可以成为治疗ALS，改善疾病症状的一种潜在手段。

原文链接：https://doi.org/10.1016/j.celrep.2024.114626