监管趋势

01  政府工作报告：加快创新药等产业发展，积极打造生物制造等新增长引擎

2024年3月5日，十四届全国人大二次会议在北京开幕，国务院总理李强代表国务院作政府工作报告。

在部署2024年政府工作任务时，针对“积极培育新兴产业和未来产业”，李强总理提到：

巩固扩大智能网联新能源汽车等产业领先优势，加快前沿新兴氢能、新材料、创新药等产业发展，积极打造生物制造、商业航天、低空经济等新增长引擎。

创新药首次在工作报告中被提及，给创新药行业发展带来信心。

信息来源于国务院官网

02  国务院发文支持5类医药企业发展，涉及细胞治疗与基因治疗等新药开发与产业化

2024年3月10日，国务院官网公布了《产业结构调整指导目录(2024年本）》。新版目录已于2023年12月1日第6次委务会议审议通过，自2024年2月1日起施行，《产业结构调整指导目录(2019年本）》同时废止。2024年新版《产业目录 》由鼓励类、限制类、淘汰类三个类别组成。其中，医药产业涉及鼓励类目5项、限制类目6项、淘汰类目13项。而在鼓励类的医药板块下，多个领域涉及细胞基因产业发展，包括鼓励大规模高效细胞培养和纯化，基因治疗和细胞治疗药物，化学成分限定细胞培养基，高端化、智能化制药设备等。

信息来源于国务院官网

03  人遗正式划归卫健委管理

据人民政府网3月15日报道，国务院总理李强日前签署国务院令，公布《国务院关于修改和废止部分行政法规的决定》，自2024年5月1日起施行。其中，涉及《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》的内容如下：

四、将《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》第四条第一款、第五条第二款、第九条第三款、第十一条、第十四条、第十五条第三款、第十七条、第二十二条、第二十六条至第三十七条、第三十九条至第四十三条、第四十五条中的“国务院科学技术行政部门”修改为“国务院卫生健康主管部门”。

第四条第二款、第十七条、第二十二条第二款、第三十三条至第三十五条、第三十九条、第四十三条、第四十五条中的“省、自治区、直辖市人民政府科学技术行政部门”修改为“省、自治区、直辖市人民政府人类遗传资源主管部门”。

第三十八条中的“科学技术行政部门”修改为“人类遗传资源主管部门”。

信息来源于人民政府网

04  FDA发布《阿尔茨海默病（AD）药物开发指导原则》

近日，FDA发布《阿尔茨海默病（AD）药物开发指导原则》，这是一份关于早期阿尔茨海默病治疗药物开发的草案指南，它提供了一系列关键指导和建议，旨在帮助药物开发者在早期阿尔茨海默病（AD）的临床试验设计和执行。

信息来源于FDA官网

05  FDA 发布《真实世界证据：关于药物和生物制品非干预研究的考虑因素》

美国 FDA 于 3 月 19 日发布了题为“真实世界证据：关于药品和生物制品非干预性研究的考虑”的指南草案，该指南草案为正在考虑向FDA提交非干预性研究（也称为观察性研究）的申办者提供了建议，以证明药物有效性和安全性的实质性证据。

信息来源于FDA官网

06  为何要完善创新药产业发展生态环境？全国政协常委毕井泉点出关键

3月24日，中国发展高层论坛2024年年会大健康产业分论坛在京举行，全国政协常委、中国国际经济交流中心理事长毕井泉应邀出席并作了《努力完善创新药产业发展的生态环境》的主题发言，为中国生物医药产业发展把脉开方。

毕井泉表示“我国发展创新药的时间还很短，在营造一个全球最具竞争力的生态环境等方面，还有很多工作要做，亟须进一步做好深化创新药临床价值的认识、加强生命科学基础研究、改革创新药价格形成机制和医保支付办法、研究建立老年人基本医疗保障制度，进一步完善药品审评审批制度，加强知识产权保护等方面工作。”。

毕井泉还建议，加强创新药的国际合作。生物医药是造福全人类的事业。要鼓励科学家、医学界和生物医药企业之间的国际交流，促进生产要素全球流动。要研究放宽医疗市场准入，促进生物医药国际合作。

信息来源于人民政协报

07  国家药品不良反应监测中心发布《国家药品不良反应监测年度报告(2023年)》

为全面反映2023年我国药品不良反应监测情况，提高安全用药水平，更好地保障公众用药安全，国家药品不良反应监测中心组织编撰《国家药品不良反应监测年度报告(2023年)》。

信息来源于网络

08  国家药品监督管理局食品药品审核查验中心发布《〈场地管理文件〉编写指导原则（试行）》

为贯彻落实《药品生产监督管理办法》（国家市场监督管理总局令第28号）关于药品生产场地管理工作的相关要求，指导药品生产企业规范编写《场地管理文件》（Site Master File，SMF），核查中心组织制定了《〈场地管理文件〉编写指导原则（试行）》。本指导原则参考了FDA、WHO的SMF指南内容，《场地管理文件》是由药品生产企业编写的药品生产活动概述性文件，针对企业每个生产地址建立，至少应当包含质量管理策略及在本生产地址进行的药品生产操作和质量控制活动。

信息来源于网络

行业动向

01  Kenai 完成8200万美元A轮融资，开发同种异体细胞疗法治疗CNS疾病

Kenai Therapeutics宣布完成了8200万美元的A轮融资，由Alaska Permanent Fund Corporation、Cure Ventures和The Column Group联合牵头，Euclidean Capital和Saisei Ventures参与。该公司是一家位于加利福尼亚州圣地亚哥的生物科技公司，专注于利用诱导性多能干细胞(iPSC)技术开发神经系统紊乱的同种异体神经元替代细胞疗法。他们的主要疗法之一是RNDP-001，一种衍生自iPSC的同种异体多巴胺祖细胞疗法，用于治疗帕金森氏病。此轮融资将使他们能够提交RNDP-001的IND并进行1期临床试验。此外，Kenai还在稳步研发其他先进的多巴胺神经元替代疗法，以治疗神经系统紊乱，并与合作伙伴FUJIFILM Cellular Dynamics合作进行制造和开发服务。

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02  BlueRock Therapeutics帕金森病干细胞疗法18个月的I期临床数据呈积极趋势

拜耳公司和BlueRock Therapeutics在里斯本举行的阿尔茨海默氏症和帕金森氏病会议上公布了bemdaneprocel异体帕金森病干细胞疗法的18个月数据。数据显示，在18个月时，bemdaneprocel继续表现出良好耐受性，没有重大安全问题，并且移植细胞存活于大脑中。研究方案中停止免疫抑制治疗12个月后，F-DOPA信号仍持续增加。

探索性临床终点评估显示，与基线相比，两个剂量组的参与者都有所改善，高剂量组的改善更为显著。使用帕金森病评定量表第三部分（MDS-UPDRS III部分）和Hauser Diary进行评估，结果显示高剂量组在良好的“开”状态时间上平均增加2.7小时，“关闭”状态的时间平均减少2.7小时。低剂量组在良好的“开”状态时间上平均改善0.2小时，“关闭”状态的时间平均减少0.8小时。这些积极的结果将在今年晚些时候启动的II期研究中进一步验证，届时将招募患者。

信息来源于网络