监管趋势

01  人类遗传资源管理转至国家卫健委

2024年04月25日，科技部发布公告，根据中华人民共和国国务院令第777号，《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》已经2024年2月2日国务院第25次常务会议修订通过，自5月1日起人类遗传资源管理工作由科学技术部负责调整为国家卫生健康委员会负责，原有申请流程及平台（http://apply.hgrg.net）不变。

信息来源于科技部官网

行业动向

01  拜耳帕金森病基因疗法Ib期临床试验结果公布

拜耳（Bayer）及其子公司Asklepios BioPharmaceutical于2024年4月16日公布了基因疗法AB-1005用于治疗帕金森病（PD）的18个月Ib期临床试验结果。AB-1005是一种基于腺相关病毒载体血清型2（AAV2）的研究性基因疗法。该疗法通过磁共振成像（MRI）监测的对流增强给药方式，直接进行神经外科注射，使其含有人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）转基因，从而在大脑局部区域实现稳定和连续的表达。GDNF是同源二聚体，也是转化生长因子（TGF）-β超家族的远亲成员。在中脑神经元细胞培养物中，重组人GDNF能够促进多巴胺能神经元的存活和形态分化，并增加高亲和力多巴胺摄取。因此，GDNF被认为有潜力治疗以“中脑多巴胺能神经元进行性退化”为特征的疾病，如帕金森病。

该Ib期临床试验的结果显示，双侧壳核内注射AB-1005的耐受性良好，未出现与基因治疗或造影剂相关的严重不良事件。预定的6个月术后MRI显示了无症状的单侧T1低信号。截至2023年11月3日，报告了27例非严重不良事件和6例严重不良事件，其中3例被评估为与治疗无关。轻度和中度帕金森病组的患者在18个月的随访中显示出一定的临床效果，改善了帕金森病相关的运动和非运动症状。这些结果为AB-1005的进一步研究和开发提供了强有力的基础。此外，关于AB-1005的名为REGENERATE PD的II期临床试验已经启动，进一步验证其疗效。

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02  CAR-T疗法黑框警告风波正式落定

4月18日，FDA正式要求更新CAR-T细胞疗法黑框警告，提醒患者和医生继发性T细胞恶性肿瘤风险的增加。此举将影响美国市场上的6种CAR-T疗法，包括Abecma、Breyanzi、Carvykti、Kymriah、Tecartus和Yecarta。FDA要求修改产品标签中的警告和注意事项，并强调接受治疗的患者需要终身监测继发性T细胞肿瘤的潜在发展。这次FDA的正式通告总结了CAR-T疗法黑框警告事件，结束了持续数月的争议。尽管一些肿瘤学家为CAR-T疗法进行辩护，认为继发性恶性肿瘤风险相对较低，且添加黑框警告可能会影响医生对CAR-T产品的使用。

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